百万抗癌药又来了？全国首个白血病CAR-T药物上市，已有患者缓解

百万一针的抗癌神药，又又又来了？

11月8日，一款名为纳基奥仑赛注射液的CAR-T细胞疗法产品正式获得国家药监局的批准上市，适应症为复发或难治性B细胞急性淋巴细胞白血病（r/r B-ALL）成人患者。

这是我国首个上市针对白血病治疗的CAR-T药物，而且是纯国产，具有中国全自主知识产权。近年我国已经上市好几款针对淋巴瘤的CAR-T药物，价格都在百万以上，恐怕这次获批的新药也不会便宜多少。

那么药效是否能对得上高昂的药价呢？

目前复发或难治性B细胞急性淋巴细胞白血病（r/r B-ALL）缺乏有效治疗手段，大部分患者的预后都非常差。而临床实验数据显示，39位接受新药治疗的患者，总体客观缓解率为82.1%。3个月时仍处于缓解的患者，约8成的患者在一年内仍在缓解。

CAR-T到底是啥？为啥国内国外都在热捧？咱们一起来回顾国内首例CAR-T治疗的患者，看看CAR-T是如何在国内掀起狂潮的。

一、国内首例CAR-T治疗患者，最后怎样了？

CAR-T细胞疗法有一个比较拗口的中文名字，叫做嵌合抗原受体T细胞疗法。通俗一点来说，就是提取患者身体血液中的T细胞，然后在体外进行基因改造，给它装上能精准识别癌细胞的“导航”。

之后再进行增殖，增加其数量后，最后回输到患者的体内。这样患者的身体就有一大批能精准杀死癌细胞的CAR-T细胞，能够激发出人体的免疫力，持续高效杀死癌细胞。

2021年6月，中国首个CAR-T疗法产品上市，引起了巨大的轰动，价格120万元一针，纯自费。

上市之后，上海的陈阿姨成为了国内首位用药的淋巴瘤患者，在经历复发以及多种治疗方式都不适用于她之后，她选择了CAR-T细胞治疗法，仅仅用药2个月，就达到了肿瘤完全缓解的状态。

而高昂的价格加上优越的疗效，让CAR-T成为了网红，有了“抗癌神药”的称谓。

二、CAR-T疗法新突破：可治疗所有血液癌症

近年来，关于CAR-T疗法的更多作用不断被挖掘，尤其是在血液肿瘤领域取得了很大的突破。

目前上市的CAR-T药物，适应症都比较有限，都是针对每个癌种单独设计的。2023年9月，宾夕法尼亚大学佩雷尔曼医学院率先提出要研发一种通用型CAR-T，能够治疗所有类型的血液肿瘤。

新型通用型CAR-T选择了几乎在所有类型的血液肿瘤中都高表达的靶向的抗原——CD45，同时通过基因编辑，对CAR-T细胞和造血干细胞进行基因修饰，使得回输后的CAR-T细胞能够精准杀死具有高表达CD45的血癌细胞，同时也不会对改造后的血液干细胞“痛下毒手”。

目前这一疗法在动物实验上已经取得了成功，回输仅三周白血病癌细胞就被清除了，2个月后，动物体内仍然能检测得到CAR-T细胞。

当然，大家对CAR-T疗法的期望不仅限于癌症，关于CAR-T疗法的治疗领域也在不断扩大。

1、自身免疫疾病和炎症性疾病

《柳叶刀》、《新英格兰医学杂志》、《Nature》等多项临床前研究显示，CAR-T已经能够成功治疗系统性红斑狼疮、抗合成酶抗体综合征重症肌无力哮喘、1型糖尿病等自身免疫疾病。

2、心脏病

《Science》上的一项小鼠实验，成功通过CAR-T疗法，恢复了心力衰竭的小鼠心脏功能。

3、衰老相关疾病

国外的研究显示，GPNMB是内皮细胞的一个衰老抗原，针对其开发抗体，可以改善小鼠的衰老并延长寿命，其非常适合成为治疗衰老及衰老相关疾病的CAR-T疗法的潜在靶点。

以上的应用还处于美好的设想之中，虽然CAR-T看上去是个“多面手”，但是价格让能用上的人少之又少。

三、最低百万一针的CAR-T疗法，为什么这么贵？

加上本月新获批的CAR-T药物，全球一共有10款CAR-T药物获批上市，其中国外7款，国内有4款（其中一款为国外产品技术嫁接）。

这些药物的价格统统在百万以上，总体处于37.3万美元~47.5万美元的区间，换算成人民币，一次治疗的费用都超过240万，甚至能达到300万。

CAR-T价格贵，原因主要在于其独特的定制化生产方式。

每个药物都要从患者的身上提取T细胞，而且只能用于患者本人。所以药物的生产、运营、物流等成本，基本上只能患者自己承担。

那么危害有没有可能实现降价呢？有！大家看看下面的方式，你支持哪种？

1、技术创新

降低生产成本，使用国产材料替代，有专家预测，国产的CAR-T将来有望降到10万元以下。实现技术升级，研发通用型CAR-T，从健康的供体上提取T细胞，制备成CAR-T后可供多位患者使用。

2、保险

CAR-T药物曾经多次进入医保初审名单，但是超出医保基金承受能力，最终都没有成功进入医保，不过有一些商业险已经将CAR-T纳入保险范围。

3、创新支付方式

按照疗效付费，如果药物真的实现患者临床治愈了，那么就全额支付药物费用，如果药物没效果，企业可以保留部分药物成本费用，然后返回患者一些费用。

以CAR-T为代表的细胞疗法，在未来一定会非常火热，我们也能看到越来越多的相关药物上市，但是也希望癌症患者理性看待，没有能100%治愈癌症的神药，避免人财两空。

参考资料：

[1]《百万一针的CAR-T疗法，贵在哪？能降价吗？》.澎湃新闻.2021-10-28

[2]《国内首例使用CAR-T细胞疗法患者已出院，120万“天价神药”究竟值不值？》.生物探索.2021-09-08

[3]《Nature：超越癌症，CAR-T细胞疗法的无限潜力》.生物世界.2023-09-03

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